Nuove Prospettive Terapeutiche per Talassemia e Anemia Falciforme

141 Pages·2012·2.89 MB·Italian

MOD14-05 / Rev. Nr. 3
EVENTO FORMATIVO RESIDENZIALE:
“Nuove Prospettive Terapeutiche per Talassemia e Anemia Falciforme ”
ECM n. 106-197833

INFORMAZIONI DI DETTAGLIO SUL PROGRAMMA FORMATIVO

TIPOLOGIA EVENTO E ACCREDITAMENTO

Evento Residenziale (RES). Accreditamento Nazionale

DATA E LOCATION

Firenze, 13 settembre 2017 – Auditorium Ospedale Pediatrico Meyer-Viale Gaetano Pieraccini, 24.

PROGRAMMA

9:00 – 9:30 Introduzione e saluti delle Autorità.

Interverranno: Luigi Aliquò, Presidente CFT Firenze
Valentino Orlandi, Presidente UNITED
Michele Lipucci Di Paola, Rappresentante EURORDIS – Rare Disease Europe
Gianpaolo Donzelli, Presidente Fondazione Meyer
Alberto Zanobini, Direttore Generale Meyer
Stefania Saccardi, Assessore Sanità, Regione Toscana
Claudio Favre, Direttore OncoEmatologia Meyer

ORARIO RELAZIONE DISCUSSANT
SESSIONE I a: IL PRESENTE
Moderatori: C. Favre, F. Massei
09:30 – 09:50 Gestione attuale del talassemico T. Casini
09:50 – 10:10 La sofferenza d’organo A. Pepe
10:10 – 10:30 La chelazione S. Perrotta
10:30 – 10:50 Il trapianto: profilassi e prevenzione delle complicanze V. Tintori
10:50 – 11:00 Discussione Tutti
11:00 – 11:30 Pausa lavori
SESSIONE I b: TERAPIA GENICA
Moderatori: C. Favre, M. Lipucci Di Paola
11:30 – 12:00 Esperienza Bluebird Bio F. Locatelli
12:00 – 12:30 Esperienza CHOP L. Breda, S. Rivella
12:30 – 13:00 Esperienza TIGET A. Aiuti
13:00 – 13:30 Discussione Tutti
13:30 – 14:30 Pausa lavori
SESSIONE II: ALTRE TERAPIE E ….
Moderatori: G. Forni, A. Bosi
14:30 – 14:55 Modulazione dell’eritropoiesi A. Piga
14:55 – 15:20 Riposizionamento dei farmaci R. Gambari
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15:20 – 15:45 Accesso e rimborso ai farmaci T. Corona
15:45 – 16:30 Discussione Tutti
CONCLUSIONI

16:30 – 17:00 Messaggi di ritorno a casa C. Favre, V. Orlandi
17.00 – 17.30 Questionari di apprendimento ECM

Segreteria Scientifica: C. Favre, M. Lipucci, F. Massei, S. Napoli, T. Casini, M. Caini

RAZIONALE

In Italia sono circa 3 milioni i portatori sani di talassemia, 7.000 le persone affette dalla forma più severa di
talassemia (talassemia major) e molte sono quelle ammalate di anemia falciforme.

Il congresso, che vede la presenza dei più importanti specialisti e ricercatori impegnati da molti anni nello
studio di queste patologie, focalizzerà l'attenzione su come è cambiata negli anni la qualità di vita del
paziente affetto da talassemia, quali sono gli obiettivi delle nuove terapie e quali le novità sulla prevenzione
che arrivano dalla ricerca scientifica. Particolare attenzione sarà data alle nuove ed incoraggianti
prospettive della terapia genica e alle innovative ricerche sulla modulazione della eritropoiesi.

Sarà sicuramente un’importante occasione di confronto e condivisione di problematiche emergenti e
prospettive terapeutiche che vedranno coinvolti non solo i medici ma anche i biologi e soprattutto i
pazienti.

COERENZA CON L’OBIETTIVO NAZIONALE

Obiettivo Nazionale N° 2: linee guida – protocolli - procedure

DESTINATARI
Il percorso formativo è rivolto a Medici Chirurgi con specializzazioni in Ematologia e Pediatria e
per Biologi.

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FACULTY (in ordine alfabetico)

Prof. Aiuti Alessandro Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Ematologia
AFFILIAZIONE Direttore dell’U.O
Immunoematologia pediatrica, Ospedale San
Raffaele -Roma
Prof. Bosi Alberto Moderatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Ematologia
AFFILIAZIONE: Professore Ordinario di malattie
del Sangue presso l’Università degli Studi di
Firenze
Prof.ssa Breda Laura Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Assegnista di ricerca e
Professoressa di Pediatria presso l’Università
della Pennsylvania (USA)
Dott. Casini Tommaso Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Dirigente Medico di Ematologia
Oncologia, Ospedale Pediatrico Meyer- Firenze
Dott. Corona Tiberio Relatore LAUREA: Farmacia
SPECIALIZZAZIONE: Scienza e tecnica delle piante
officinali
AFFILIAZIONE: Responsabile del Settore
Politiche del farmaco e appropriatezza
-Regione Toscana-Pisa
Dott. Favre Claudio Responsabile LAUREA: MEDICINA E CHIRURGIA
Scientifico e SPECIALIZZAZIONE: Clinica Pediatrica e
Moderatore Ematologia
AFFILIAZIONE: Direttore Dipartimento di
Oncoematologia Pediatrica, Ospedale Pediatrico
Meyer- Firenze
Dott. Forni Gian Luca Moderatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Dirigente responsabile del “Centro
della Microcitemia, Anemie Congenite e
Dismetabolismo del Ferro", Ospedale Galliera -
Genova
Prof. Gambari Roberto Relatore LAUREA: Scienze Biologiche
SPECIALIZZAZIONE: Biologia
AFFILIAZIONE: Professore Ordinario di Biochimica
presso l’Università degli Studi di Ferrara
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Dott. Lipucci Di Michele Moderatore LAUREA: Scienze Agrarie
Paola SPECIALIZZAZIONE: Biologia delle piante
AFFILIAZIONE: Rappresentante EURORDIS –Rare
Disease Europe
Prof. Locatelli Franco Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria e Ematologia
AFFILIAZIONE: Direttore Dipartimento di
Ematologia e Oncologia Pediatrica IRCCS
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù- Roma

Dott. Massei Francesco Moderatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Professore a contratto presso
l’Università degli Studi di Pisa
Dott. Orlandi Valentino Relatore TITOLO DI STUDIO: Licenza Media
QUALIFICA: Presidente UNITED- Ferrara
Dott.ssa Pepe Alessia Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: radiologia, Cardiologia
AFFILIAZIONE: Consulente di Cardiologia, Unità
Risonanza magnetica presso la Fondazione G.
Monasterio C.N.R. regione Toscana- Pisa
Prof. Perrotta Silverio Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Professore Associato in Pediatria
presso l’Università degli Studi della Campania “L.
Vanvitelli”- Napoli
Prof. Piga Antonio Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
Giulio SPECIALIZZAZIONE: Pediatria e Ematologia
AFFILIAZIONE. Professore di Pediatria presso
l’Università degli Studi di Torino
Prof. Rivella Stefano Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Gebnetia e Biologia
Molecolare
AFFILIAZIONE: Professore di Pediatria presso
l’Ospedale Pediatrico di Philadelphia (USA)
Dott.ssa Tintori Veronica Relatore LAUREA: Medicina e Chirurgia
SPECIALIZZAZIONE: Pediatria
AFFILIAZIONE: Responsabile Struttura semplice
“Centro Trapianti Midollo e Terapie Avanzate”
Ospedale Pediatrico Meyer -Firenze

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DATI PROVIDER
Accreditamento Provider: PKG srl con decorrenza dal 15/10/2012 è Provider Standard Nazionale
con numero identificativo 106 dopo aver ottenuto il parere positivo dalla Commissione Nazionale
per la Formazione Continua. Tale accreditamento è valido per un periodo di 4 anni ai sensi
dell’Accordo stipulato in sede di Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le Regioni e le
Province Autonome di Trento e Bolzano in data 5 novembre 2009 e del suo Regolamento
Applicativo approvato dalla Commissione Nazionale per la Formazione Continua in data
13/01/2010 e successive modifiche del 19 aprile 2012. PKG s.r.l. è inoltre certificata UNI EN ISO
9001:2008 per la progettazione ed erogazione di servizi di formazione continua in medicina come
provider ECM (Certificato TUV 50 100 9892)

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CURRICULUM
VITAE FORMATO
EUROPEO

INFORMAZIONI PERSONALI

Nome AIUTI ALESSANDRO
Telefono
Fax
E-mail
Nazionalità
Data di nascita 12 MAGGIO 1966
Codice Fiscale TAILSN66E12H501V

ESPERIENZA LAVORATIVA

• Date (da – a) 1987
• Nome e indirizzo del datore Laboratorio di biologia molecolare del Prof. Richard Gatti, Dipartimento di
di lavoro Patologia della UCLA School of Medicine, Los Angeles, USA.
• Tipo di impiego e posizione Summer student
ricoperta

• Date (da – a) 1987-1990
• Nome e indirizzo del datore Laboratorio di genetica molecolare, Dipartimento di Dip. di Biopatologia
di lavoro Umana, Facoltà di Medicina, Roma, Italia.
• Tipo di impiego e posizione Studente interno
ricoperta

• Date (da – a) 1991-1992
• Nome e indirizzo del datore Laboratorio di Immunologia della DASRS, diretto dal Dr. R. D’Amelio.
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Sottotenente Medico di Complemento dell’Aeronautica Militare
ricoperta

• Date (da – a) 1991-1995
• Nome e indirizzo del datore Sezione di Biologia Cellulare del Dipartimento di Biopatologia Umana, nel
di lavoro laboratorio diretto dal Prof. A. Fantoni.
• Tipo di impiego e posizione Dottorando di Ricerca
ricoperta

• Date (da – a) 1994-1996
• Nome e indirizzo del datore Laboratorio di Jose Carlos Gutierrez-Ramos, The Center for Blood Research,
di lavoro The Department of Genetics, Harvard Medical School, Boston.
Pag. 1 - Curriculum vitae di 10/05/2017
Aiuti Alessandro
• Tipo di impiego e posizione Post-doctoral fellow
ricoperta

• Date (da – a) 1996-1997
• Nome e indirizzo del datore HSR-TIGET, Istituto Scientifico H San Raffaele, Italia
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Post-doctoral fellow
ricoperta

• Date (da – a) 1997-2000
• Nome e indirizzo del datore Fondazione Telethon, Italia
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Ricercatore
ricoperta

• Date (da – a) 1997-2003
• Nome e indirizzo del datore HSR-TIGET, Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Group leader
ricoperta

• Date (da – a) 2000-2007
• Nome e indirizzo del datore Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Medico Ricercatore
ricoperta

• Date (da – a) 2000-2007
• Nome e indirizzo del datore Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele
di lavoro Unità di Ricerca Clinica Pediatrica
• Tipo di impiego e posizione Ematologo
ricoperta

• Date (da – a) 2001-2004
• Nome e indirizzo del datore Corso di “Trasferimento Genico in cellule umane ematopoietiche”, Facoltà di
di lavoro Medicina, Università “Vita-Salute” San Raffaele.
• Tipo di impiego e posizione Professore a Contratto
ricoperta

• Date (da – a) 2003-2007
• Nome e indirizzo del datore Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Capo Unità, Medico Ricercatore
ricoperta

• Date (da – a) 2004-2007
• Nome e indirizzo del datore Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
Pag. 2 - Curriculum vitae di 10/05/2017
Aiuti Alessandro
• Tipo di impiego e posizione Membro del Committee for the Appointment and Promotions
ricoperta

• Date (da – a) 2004-2010
• Nome e indirizzo del datore Corso di “Pediatria Molecolare”, Facoltà di Medicina, Università “Vita-Salute”
di lavoro San Raffaele
• Tipo di impiego e posizione Professore a Contratto
ricoperta

• Date (da – a) 2007-oggi
• Nome e indirizzo del datore TIGET, Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Capo Unità “Patogenesi e terapia delle immunodeficienze primitive”.
ricoperta

Date (da-a) 2007-oggi
Nome e indirizzo del datore U.O. Immunoematologia pediatrica, Ospedale San Raffaele
di lavoro

Tipo di impiego e posizione
Ematologo
ricoperta

• Date (da – a) 2007-10/2014
• Nome e indirizzo del datore Università di Roma “Tor-Vergata”, Dipartimento di Medicina dei Sistemi
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Professore Associato di Pediatria (confermato dal 2011)
ricoperta

• Date (da – a) 2009-oggi
• Nome e indirizzo del datore HSR-TIGET, Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Coordinatore Area Clinica
ricoperta

• Date (da – a) 2010-2013
• Nome e indirizzo del datore Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero
di lavoro Università di Roma “Tor Vergata” - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
• Tipo di impiego e posizione Responsabile Unità di Terapia Genica
ricoperta

• Date (da – a) 2011-2014
• Nome e indirizzo del datore Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero
di lavoro Università di Roma “Tor Vergata” - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
• Tipo di impiego e posizione Responsabile Ambulatorio Pazienti Immunodeficienze Primitive
ricoperta

• Date (da – a) 05/2011-oggi
Pag. 3 - Curriculum vitae di 10/05/2017
Aiuti Alessandro
• Nome e indirizzo del datore HSR-TIGET, Istituto Scientifico H San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Responsabile Unità Ricerca Clinica
ricoperta

• Date (da – a) 11/2014-12/2015
• Nome e indirizzo del datore Università “ Vita-Salute” San Raffaele, Milano
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Professore Associato di Pediatria
ricoperta

• Date (da – a) 11/2014-oggi
• Nome e indirizzo del datore Ospedale San Raffaele, Milano
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Direttore dell’U.O. di Pediatria Immunoematologica
ricoperta

• Date (da – a) 01/2016-oggi
• Nome e indirizzo del datore Università “ Vita-Salute” San Raffaele, Milano
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Professore Ordinario di Pediatria
ricoperta

• Date (da – a) 04/2017-oggi
• Nome e indirizzo del datore SR-TIGET, Istituto Scientifico San Raffaele
di lavoro
• Tipo di impiego e posizione Vice-Direttore
ricoperta

ISTRUZIONE E FORMAZIONE

• Date 1990
• Nome e tipo di istituto di Università di Roma “La Sapienza”, Italia
istruzione o formazione
• Principali materie / abilità Immunologia
professionali oggetto dello
studio
• Qualifica conseguita Laurea in Medicina e Chirurgia

• Date 1996
• Nome e tipo di istituto di Università di Roma “La Sapienza”, Italia
istruzione o formazione
• Principali materie / abilità Biologia umana: basi moleculari e cellulari
professionali oggetto dello
studio
• Qualifica conseguita Dottorato di Ricerca

Pag. 4 - Curriculum vitae di 10/05/2017
Aiuti Alessandro
• Date 1998
• Nome e tipo di istituto di Università degli Studi di Milano, Italia
istruzione o formazione
• Principali materie / abilità Ematologia
professionali oggetto dello
studio
• Qualifica conseguita Specializzazione

CAPACITÀ E COMPETENZE
PERSONALI

MADRELINGUA ITALIANO

ALTRE LINGUE
INGLESE
• Capacità di lettura ECCELLENTE
• Capacità di scrittura ECCELLENTE
• Capacità di espressione ECCELLENTE
orale

PREMI E BORSE DI STUDIO 1989: Premio di studio dell’Università degli Studi di Roma e della Fondazione
Sigma Tau per il miglior lavoro di ricerca di base presentato al Forum
Nazionale di Ricerche per Studenti e Specializzandi di Medicina della Facoltà
di Medicina di Roma.
1991: Premio Istituto Pasteur Fondazione Cenci Bolognetti, Università degli
Studi di Roma “Sapienza”, per la miglior tesi sperimentale nel campo delle
discipline pasteuriane, discussa presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia
nell’anno 1990.
1993: Borsa di studio del Ministero della Sanita’ per ricerche sull’AIDS
all’estero.
1996: Borsa di viaggio dell’American Society of Hematology per la
presentazione di una comunicazione orale al Congresso annuale ASH.
2002: Premio per il miglior abstract presentato alla sessione plenaria del
convegno della American Society of Gene Therapy.
2003: Young Investigator Award, American Society of Gene Therapy.
2004: Premio di ricerca “JOUAN BIOTHERAPY AWARD” per il miglior
progetto di ricerca clinica.
2009: HSR Scientific Retreat: Premio per il miglior paper in medicina
traslazionale.
2010: XVIII Congresso ESGCT (Società Europea di Terapia Genica e
Cellulare): Premio per l’eccezionale carriera e per il contributo pioneristico al
settore.
2010: Premio AACS di Roma –Menzione Speciale “Cuore di Roma”.
2014: Premio Nazionale Cultura della Solidarietà per “ l’importante attività
svolta che tanti benefici produce all’umanità” .
2015: Premio Centro Studi Marche (CE.S.MA) “Picus del Ver Sacrum”,
Marchigiani dell’anno 2014, XXX edizione.

Pag. 5 - Curriculum vitae di 10/05/2017
Aiuti Alessandro