Kurzgefaßte Statistik für die klinische Forschung: Ein praktischer Leitfaden für die Analyse kleiner Stichproben PDF
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Springer-Lehrbuch Springer-Verlag Berlin Heidelberg GmbH J. Bortz G. A. Lienert Kurzgefaßte Statistik für die klinische Forschung Ein praktischer Leitfaden für die Analyse kleiner Stichproben Mit 11 Abbildungen und 90 Tabellen sowie zahlreichen Formeln ' Springer Prof. Dr. ]ürgen Bortz Fachbereich 11 - Institut für Psychologie der TU Berlin Franklinstraße 28/29, 10587 Berlin Prof. Dr. Dr. Dr. h.c. mult. Gustav A. Lienert (Emeritus) Erziehungswissenschaftliche Fakultät der Universität Erlangen-Nürnberg Regensburger Straße 160, 90478 Nürnberg bis 1974 Medizinische Fakultät der Universität Düsseldorf Die Deutsche Bibliothek-CIP-Einheitsaufnahme Kurzgefaßte Statistik für die klinische Forschung: Ein praktischer Leitfaden für die Analyse kleiner Stichproben/Jürgen Bortz u. Gustav A. Lienert. ISBN 978-3-662-22079-5 ISBN 978-3-662-22078-8 (eBook) DOI 10.1007/978-3-662-22078-8 Dieses Werk ist urheberrechtlich geschützt. Die dadurch begründeten Rechte, insbeson dere die der Übersetzung, des Nachdrucks, des Vortrags, der Entnahme von Abbildun gen und Tabellen, der Funksendung, der Mikroverfilmung oder der Vervielfältigung auf anderen Wegen und der Speicherung in Datenverarbeitungsanlagen, bleiben, auch bei nur auszugsweiser Verwertung, vorbehalten. Eine Vervielfältigung dieses Werkes oder von Teilen dieses Werkes ist auch im Einzelfall nur in den Grenzen der gesetzlichen Be stimmungen des Urheberrechtsgesetzes der Bundesrepublik Deutschland vom 9. Septem ber 1965 in der jeweils geltenden Fassung zulässig. Sie ist grundsätzlich vergütungs pflichtig. Zuwiderhandlungen unterliegen den Strafbestimmungen des Urheberrechts gesetzes. ©Springer-Verlag Berlin Heidelberg 1998 Ursprünglich erschienen bei Springer-V erlag Berlin Heidelberg N ew Yo rk 1998 Softcoverreprint ofthe bardeover 1st edition 1998 Die Wiedergabe von Gebrauchsnamen, Handelsnamen, Warenbezeichnungen usw. in die sem Werk berechtigt auch ohne besondere Kennzeichnung nicht zu der Annahme, daß solche Namen im Sinne der Warenzeichen- und Markenschutz-Gesetzgebung als frei zu betrachten wären und daher von jedermann benutzt werden dürften. Umschlaggestaltung: de'blik, Berlin Umschlagabbildung: Reinhold Löffler, Dinkelsbühl Herstellung: PRO EDIT GmbH, Heidelberg Datenkonvertierung: K + V Fotosatz GmbH, Beerfelden SPIN 10566579 26/3134-5 4 3 2 10 - Gedruckt auf säurefreiem Papier Vorwort "Mit welchem statistischen Verfahren kann ich meine Daten aus werten?" Diese Frage bereitet vielen Diplomanden und Doktoran den der Medizin und Klinischen Psychologie häufig erhebliche Pro bleme, deren Lösung oftmals Expertenrat erfordert. Aber auch Ab solventen eines statistischen Grundkurses können häufig nicht ent scheiden, ob z. B. ein t-Test eingesetzt werden kann oder ob die un tersuchte Patientenstichprobe hierfür zu klein ist bzw. den Vertei lungsanforderungen dieses Tests nicht genügt. Auswertungsprobleme dieser Art - kleine Stichproben und Merkmale mit fraglichen Verteilungseigenschaften - sind bei der Anwendung der in diesem Buch behandelten Verfahren nahezu ir relevant. Es handelt sich um sog. verteilungsfreie (oder nonparame trische) Verfahren, die - anders als die "klassischen" oder sog. pa rametrischen Tests - auch bei kleinen Stichproben und nicht nor malverteilten Merkmalen eingesetzt werden können. Die Anwen dung dieser voraussetzungsarmen Verfahren ist denkbar einfach und in der Regel ohne aufwendiges EDV-Equipment zu bewerkstel ligen. Einfache Zähloperationen oder Berechnungen, die mühelos mit einem normalen Taschenrechner erledigt werden können, soll ten auch mathematisch wenig versierten "Novizen" keine Probleme bereiten. Zudem enthält das Buch für die meisten verteilungsfreien Signifikanztests t-Test-analoge Tabellen, die die statistische Hypo thesenprüfung erheblich erleichtern. Die "Kurzgefaßte Statistik" hat eine relativ lange Geschichte, die mit den "Verteilungsfreien Methoden in der Biostatistik" (Lienert, 1962) begann. Die enorme Entwicklung dieser Verfahrensklasse do kumentiert die 2. Auflage, deren 1. Band (Lienert, 1973) mehr als doppelt so umfangreich war wie die Erstauflage. Mit dem 2. Band (Lienert, 1978) war aus den einst handlichen "Verteilungsfreien Me thoden" ein Mammutwerk von über 2000 Seiten geworden, das ei nen eigenständigen Tafelband (Lienert, 1975) erforderlich machte und durch einen Nachtrag mit Hinweisen auf neuere Entwicklun gen ergänzt wurde (Lienert, 1986). Die ursprüngliche Zielgruppe, die "Anwender" statistischer Verfahren, waren jedoch zugegebener maßen mit dieser Informationsflut überfordert, so daß wir be schlossen, die wichtigsten Verfahren wieder in einem Band zu ver einen (Bortz, Lienert und Boehnke, 1990). Aber auch dieser 940 Seiten umfassende Band war - so unsere Rückmeldungen aus For schung und Lehre - letztlich nur für Experten interessant, was VI Vorwort schließlich - auch auf Wunsch des Springer-Verlages - zu der nun vorliegenden Kurzfassung führte. Die "Kurzgefaßte Statistik" verzichtet - unter Verweis auf Bortz, Lienert und Boehnke (1990) - fast vollständig auf die mathemati sche Herleitung der behandelten Verfahren. All diese Testverfahren werden nach einem einheitlichen Schema vorgestellt: Zunächst wird kurz erörtert, für welche Art von Fragestellungen das jeweilige Ver fahren geeignet ist (Zielsetzung). Es folgt eine Beschreibung der Durchführung des Verfahrens und ein ausführliches Zahlenbeispiel, in dem Schritt für Schritt - von der Darstellung eines zu überprü fenden Problems über die Formulierung der Hypothesen bis hin zur Interpretation der Ergebnisse - die Anwendung des Verfahrens erklärt wird. Diese leicht nachzuvollziehende, behutsame Erarbei tung der verteilungsfreien Testverfahren wird - so hoffen wir - dem anwendungsorientierten Nachwuchswissenschaftler sehr entge genkommen. Das Buch vermittelt - auch für autodidaktische Studien - statisti sche Methoden, die für die klinische Forschung benötigt und für ein schlägige Publikationen gefordert werden. Es beginnt im 1. Kapitel mit einer kurzen Darstellung der hypothesenprüfenden Inferenzstati stik. Die Kapitel 2, 3 und 4 befassen sich mit Verfahren zur Auswer tung von Häufigkeiten, Rangreihen und Meßwerten und Kapitel 5 be handelt die Berechnung undüberprüfungvon Zusammenhangsma ßen (verteilungsfreie Korrelation). Mit Kapitel 6 wird ein gerade für die klinische Forschung wichtiges Thema aufgegriffen - die Überprüfung der Übereinstimmung von (Experten-)Urteilen über Symptome, Diagnosen und die bestmögliche Therapie. Kapitel 7 zeigt, wie man durch Einsatz sequentieller Signifikanztests die Grö ße der erforderlichen Patientenstichprobe minimieren kann. In Kapi tel 8 geht es um die verteilungsfreie Analyse von Abfolgen, Zeitreihen und zeitlichen Verteilungen klinischer Manifestationen, wie Behand lungswirkungskurven und Anfallsintervallen; das abschließende Ka pitel9 verweist aufvertiefende Literatur und einige wichtige Neuent wicklungen im Bereich der verteilungsfreien Statistik. Wichtig ist noch der Hinweis, daß alle in diesem Buch behandelten Verfahren samt Indikation am Ende des Buches in einer Überblickstabelle zu sammengefaßt sind, wodurch die gezielte Suche nach einem pro blemadäquaten Signifikanztest erleichtert werden soll. Für fachliche, medizinisch- wie auch statistisch-didaktische Rat schläge danken wir Herrn Priv.-Doz. Dr. R. Oesterreich, Herrn Dr. K. Sperber und Herrn K. Leitner. Bei der Überprüfung der Korrek turabzüge waren Frau D. Bourger, Frau R. Jäger, Herr J. Bretz sowie Herr K. Weber behilflich und die erforderlichen Schreibarbeiten er ledigten Frau H. Feige, Frau L. Ottmers (Berlin) sowie Frau M. Schraft (Nürnberg). Ihnen, sowie Frau Dr. H. Berger und Herrn K. Schwind, die verlagsseitig die "Kurzgefaßte Statistik" betreuten, sei ebenfalls herzlich gedankt. Berlin und Nürnberg, im Januar 1998 ]ürgen Bortz Gustav A. Lienert Inhaltsverzeichnis 1 Einführung in die lnferenzstatistik ........... . 1 1.1 Zum Begriff der Wahrscheinlichkeit ............ . 3 1.1.1 Theoretische und empirische Wahrscheinlichkeit .. . 5 1.1.2 Additions- und Multiplikationssatz ............. . 6 1.1.3 Punktwahrscheinlichkeit ..................... . 7 1.1.4 Überschreitungswahrscheinlichkeit ............. . 10 1.1.5 Einseitige und zweiseitige Überschreitungswahrscheinlichkeit ............. . 12 1.2 Statistische Hypothesenprüfung ............... . 12 1.2.1 Versuchsplanung .......................... . 13 1.2.2 Die statistischen Hypothesen . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22 1.2.3 Die Grundstruktur statistischer Hypothesentests .... 26 1.2.4 Exakte und asymptotische Signifikanztests . . . . . . . . 31 1.2.5 Statistische Signifikanz und klinische Bedeutsamkeit ................. . 39 1.2.6 Verteilungsfreie und parametrische Tests ........ . 46 2 Testmethoden für Häufigkeiten .............. . 51 2.1 Der Vergleich einer beobachteten Häufigkeitsverteilung von Alternativdaten mit einer erwarteten Verteilung ............... . 52 2.1.1 Der Binomiahest . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 53 2.1.2 Der Chi-Quadrat-Anpassungstest für Alternativdaten 57 2.2 Eine Stichprobe von Kategorialdaten . . . . . . . . . . . . . 60 2.2.1 Der Multinomialtest . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 61 2.2.2 Der Mehrfelder-Chi-Quadrat-Test ( Goodness-of-Fit-Test) ...................... . 64 2.3 Der Vergleich zweier unabhängiger Stichproben bezüglich eines zweifach gestuften Merkmals ..... . 71 2.3.1 Der Fisher-Yates-Test . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 72 2.3.2 Der Vierfelder-Chi-Quadrat-Test ............... . 75 2.4 Der Vergleich mehrerer unabhängiger Stichproben bezüglich eines zwei- oder mehrfach gestuften Merkmals ................................ . 80 VIII Inhaltsverzeichnis 2.4.1 Der Freeman-Halton-Test . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 81 2.4.2 Der k x 2-Felder-Chi-Quadrat-Test . . . . . . . . . . . . . . 86 2.4.3 Der k x m-Felder-Chi-Quadrat-Test . . . . . . . . . . . . . . 92 2.4.4 Der Fuchs-Kenett-Ausreißertest (FKA-Test) als Einfeldertest . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 10 0 2.5 Der Vergleich abhängiger Stichproben bezüglich eines zwei- oder mehrfach gestuften Merkmals . . . . . 103 2.5.1 Der Chi-Quadrat-Test von McNemar............. 104 2.5.2 Der Marginalhomogenitätstest von Lehmacher . . . . . 109 2.5.3 Der Symmetrietest von Bowker . . . . . . . . . . . . . . . . . 113 2.5.4 Der Q-Test von Cochran . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 117 3 für Rangdat 121 3.1 Der Vergleich zweier unabhängiger Stichproben . . . . 122 3.1.1 Der Mediantest . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 122 3.1.2 Der U-Test von Mann-Whitney. . . . . . . . . . . . . . . . . 126 3.1.3 Pretest-Posttest-Pläne für 2 unabhängige Stichproben (Solomon-Pläne) . . . . . . . . . . . . . . . . . . 136 3.2 Der Vergleich mehrerer unabhängiger Stichproben . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 139 3.2.1 Die Extension des Mediantests . . . . . . . . . . . . . . . . . 139 3.2.2 Der H-Test von Kruskal & Wallis . . . . . . . . . . . . . . . 142 3.2.3 Der Trendtest von Jonckheere ................. . 149 3.2.4 Pretest-Posttest-Pläne für k unabhängige Stichproben .............................. . 154 3.3 Der Vergleich zweier abhängiger Stichproben ..... . 158 3.3.1 Der Vorzeichentest ......................... . 160 3.3.2 Der Vorzeichenrangtest von Wilcoxon ........... . 164 3.4 Der Vergleich mehrerer abhängiger Stichproben ... . 172 3.4.1 Die Rangvarianzanalyse von Friedman .......... . 172 3.4.2 Der Trendtest von Page ..................... . 177 3.5 Beurteilung von Verlaufskurven ............... . 181 3.5.1 Der T r Test für den Behandlungs-Kontrollgruppen- Vergleich ................................ . 181 3.5.2 Der Tz-Test für den Vor-/Nachbehandlungs- Vergleich ................................ . 185 Testmethoden :e . . . . . . . . . . . . . . . . . 191 4.1 Der Vergleich zweieroder mehrerer Stichproben . . . 192 4.1.1 Fisher-Pitmans-Randomisierungstest für 2 unabhängige Stichproben . . . . . . . . . . . . . . . . . 192 4.1.2 Fishers Randomisierungstest für 2 abhängige Stichproben . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 195 Inhaltsverzeichnis IX 4.1.3 Mehrstichprobenextensionen . . . . . . . . . . . . . . 19.9 . . . 4.1.4 Der Kolmogoroff-Smirnov-Omnibustest (KSO-Test) . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 203. . . . . . . . 4.1.5 Der KSO-Test für "Überlebenskurven" . . . . . . . . . . . 209 4.2 Der Vergleich einer beobachteten Verteilung von Meßwerten mit einer erwarteten Verteilung . . . . 212 4.2.1 Der Kolmogoroff-Smirnov-Anpassungstest (KSA-Test) ................................ 213 4.2.2 Der KSA-Test mit Lilliefors-Schranken . . . . . . . . .2 .1 6 . 5 Zusammenhangsmaße und deren Tests . . . . . . 2. 1.9 5.1 Zusammenhangsmaße für Häufigkeitsdaten . . . . . . 2.2 0 5.1.1 Der Phi-Koeffizient . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22.1 . . . . . 5.1.2 Weitere Kennwerte für Vierfeldertafeln . . . . . . . . .2 2. 3. 5.1.3 Cramers Index CI für k x 2- und k x m-Tafeln . . . . .2 29 5.1.4 Der Kontingenzkoeffizient . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 232 5.2 Zusammenhangsmaße für Rangdaten . . . . . . . . . . . . 233 5.2.1 Die Rangkorrelation von Spearman . . . . . . . . . . . . . 234 5.2.2 Die biseriale Rangkorrelation . . . . . . . . . . . . . .2 3. 7 . . . 5.2.3 Die partielle Rangkorrelation . . . . . . . . . . . . . .2 4. 0 . . . 5.2.4 Die multiple Rangkorrelation . . . . . . . . . . . . . .2 4. 3. . . 5.2.5 Die Rangkorrelation von Kendall . . . . . . . . . . . . . 247 . . 5.2.6 Die Zwillingskorrelation von Whitfield . . . . . . . . . . . 259 6 Übereinstimmungsmaße für subjektive Merkmalsbeurteilungen 265 6.1 Urteilerübereinstimmung bei kategorialen Daten . . . . 266 6.1.1 Der Kappa-Koeffizient von Cohen für 2 Beurteiler . . 267 6.1.2 Der Kappa-Koeffizient von Fleiss für mehrere Beurteiler . . . . . . . . . . . . . . . . . . .2 7. 0 . . . 6.2 Urteilerübereinstimmung bei Rangdaten . . . . . . . . 2. 76. 6.2.1 Der "weighted kappa"-Koeffizient von Cohen . . . . . 2. 76 6.2.2 Der Konkordanz-Koeffizient von Kendall . . . . . . . . 2. 79 7 Verteilungsfreie Sequentialstatistik . . . . . . . . . 2.8 5. . 7.1 Der sequentielle Binomiahest . . . . . . . . . . . . . . . . . .2 86 7.1.1 Einseitiger Test . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2. 8. 7. . . . . 7.1.2 Vorschätzung des Stichprobenumfangs . . . . . . . . . . .2 92 7.2 Der Sequentialtest für die Zufallsmäßigkeit von Alternativdaten . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2.9 .4 . .
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