Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias:: Principios, métodos y aplicaciones en política sanitaria

323 Pages·2012·3.14 MB·Spanish

by  Javier Soto Álvarez (auth.)

Evaluación económica
de medicamentos y
tecnologías sanitarias:
Principios, métodos y
aplicaciones en política sanitaria
Javier Soto Álvarez
Evaluación económica
de medicamentos y
tecnologías sanitarias:
Principios, métodos y
aplicaciones en política sanitaria
Javier Soto Álvarez
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ninguna garantía, explícita o implícita, sobre la actualidad, integridad o exactitud del contenido de la publicación.
Esta publicación contiene información general relacionada con tratamientos y asistencia médica que no debería
utilizarse en pacientes individuales sin antes contar con el consejo de un profesional médico, ya que los tratamien-
tos clínicos que se describen no pueden considerarse recomendaciones absolutas y universales.
El Editor ha hecho todo lo posible para confirmar y respetar la procedencia del material que se reproduce en este
libro y su copyright. En caso de error u omisión, se enmendará a la mayor brevedad posible. Compete al profesional
sanitario averiguar la situación de cada fármaco o producto sanitario que pretenda utilizar en su práctica clínica, por
lo que aconsejamos la consulta con las autoridades sanitarias competentes. Solicitados todos los permisos perti-
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ISBN: 978-84-940346-1-9
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Dedicado a todos aquéllos que me han enseñado alguna cosa a lo largo de mi vida...
... y a Chus y Javier, por su constante apoyo y comprensión.
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ueda lejos ya el momento en el que decidí embarcarme en esta aventura, la elabo- O
ración de un libro de metodología para realizar evaluaciones económicas de medi-
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camentos y tecnologías sanitarias; sin embargo, el espíritu que me impulsó en su día Ó
a escribirlo permanece intacto en estos momentos, e incluso ha cobrado nuevos bríos, te-
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niendo en cuenta la situación económica que estamos atravesando y la nueva legislación
P
aparecida en los últimos meses en relación a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud
y sus prestaciones.
Siempre he pensado que los datos de coste-efectividad deberían tener un peso impor-
tante a la hora de tomar decisiones en política sanitaria y, fruto de este convencimiento, llevo
muchos años luchando para que el criterio de la eficiencia se tenga en cuenta cuando haya
que tomar decisiones sobre medicamentos y tecnologías sanitarias en nuestro país. Queda
mucho por hacer todavía para que esto sea una realidad en nuestro entorno, empezando por
un cambio cultural en el propio Sistema Nacional de Salud que busque y recompense la efi-
ciencia, siguiendo con una formación adecuada de los profesionales sanitarios en la disciplina
de la evaluación económica y finalizando con una mayor sensibilidad y voluntad de las auto-
ridades sanitarias centrales y autonómicas para emplear de verdad el criterio de la eficiencia
a la hora de tomar decisiones en política sanitaria.
Sin embargo, conseguir todo esto no tendría sentido y no serviría para nada si los análisis
económicos existentes no hubieran sido realizados con la mayor calidad metodológica y el
máximo de rigor científico y, por lo tanto, no fueran válidos y creíbles para los profesionales
sanitarios y otros decisores del Sistema Nacional de Salud. En consecuencia, la mayor aspi-
ración de este libro es cubrir un hueco existente en nuestro país y ser una obra de consulta
para todas las personas interesadas en la evaluación económica, al aportar una serie de en-
señanzas, pautas y recomendaciones a todo aquél que quiera efectuar una evaluación eco-
nómica de novo para que sea válida y de calidad.
El camino hasta la finalización del libro no ha sido fácil y ha requerido un esfuerzo adicio-
nal importante al haber tenido que dedicarle días de vacaciones, fines de semana y muchas
horas de sueño, pero para mí el resultado claramente ha merecido la pena. Espero que todos
los lectores del libro también consideren que su contenido les va a ayudar en la toma de de-
cisiones en el día a día, ya que ésta sería la mayor recompensa que podría obtener por todo
el esfuerzo y la dedicación en esta tarea.
Llegado a este punto, me gustaría especificar que las opiniones de cualquier índole verti-
das en este libro son siempre a título personal en su totalidad, y no tienen por qué reflejar de
ninguna manera la visión de las compañías en las que he trabajado en el pasado, ni de la
empresa en la que desarrollo mi actividad profesional en el momento presente.
Estoy seguro de que las evaluaciones económicas van a permitir tomar mejores decisio-
nes para el propio Sistema Nacional de Salud, la sociedad y los pacientes en nuestro país, por
lo que es responsabilidad de todas las personas que trabajamos dentro del sistema que el uso
de los resultados de las evaluaciones económicas se emplee cada vez más en el día a día.
Javier Soto Álvarez
Madrid, julio de 2012
E
C
I
CApÍtUlo I D
Fundamento e introducción a la evaluación económica de 9
N
medicamentos y tecnologías sanitarias
Í
CApÍtUlo II
Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones 21
económicas: recomendaciones y guías existentes
CApÍtUlo III
Tipos de costes a incluir en una evaluación económica 37
CApÍtUlo IV
Medición y evaluación de los resultados en salud en 53
las evaluaciones económicas
CApÍtUlo V
Estudios de coste de la enfermedad 63
CApÍtUlo VI
Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia 75
CApÍtUlo VII
Análisis coste-beneficio 85
CApÍtUlo VIII
Análisis coste-efectividad 93
CApÍtUlo IX
Análisis coste-utilidad 105
CApÍtUlo X
Análisis de impacto presupuestario 127
CApÍtUlo XI
Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones 147
económicas. Reglas de decisión
CApÍtUlo XII
Diseño y realización de evaluaciones económicas a través 171
de modelos analíticos de decisión
CApÍtUlo XIII
Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos 217
y diseños observacionales
CApÍtUlo XIV
Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre en 249
las evaluaciones económicas
CApÍtUlo XV
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas 269
Índice
CApÍtUlo XVI
Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas 277
CApÍtUlo XVII
Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones 293
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
CApÍtUlo XVIII
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración 305
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
ÍndICe AnAlÍtICo 325
I

O
FundamEnto E introducción a la Evaluación L
U
Económica dE mEdicamEntos
T
y tEcnoloGÍas sanitarias
Í
P
A
La felicidad es interior, no exterior; por lo tanto, no depende
C
de lo que tenemos, sino de lo que somos.
Henry Van Dyke
E
n los últimos años se ha puesto de mani- de la mayoría de las Comunidades Autónomas
fiesto algo que era previsible desde hace (CC. AA.) (en alguna este gasto supone cerca del
tiempo, esto es, que los recursos disponi- 40%), con incrementos anuales cercanos al 10%
bles para cubrir la atención sanitaria de la pobla- en la última década, muy por encima de los in-
ción no son suficientes ante la ilimitada demanda crementos del producto interior bruto (PIB) en
de la sociedad en cuidado sanitario. Aunque el mismo período de tiempo (1).
cada vez se invierten más recursos en la atención Este aumento ha sido debido, básicamente,
sanitaria, las necesidades de la población crecen a cuatro factores: a) progresivo envejecimiento
de manera más rápida de lo que lo hace el presu- de la población en nuestro país, que requiere un
puesto sanitario. Por este motivo, en estos mo- mayor cuidado sanitario que poblaciones más
mentos en todos los países industrializados, los jóvenes; b) cronificación de muchas enferme-
recursos existentes en los sistemas nacionales dades, hasta hace poco mortales, lo que supone
de salud destinados a la financiación de los me- que más pacientes van a necesitar tratamientos
dicamentos y tecnologías sanitarias con presu- de forma crónica (en muchas ocasiones, de por
puestos públicos son cada vez más limitados. vida); c) comercialización de nuevos tratamien-
En el año 2011, el gasto sanitario público de tos, más eficaces y seguros, pero también más
nuestro país ascendió a más de 63.000 millones costosos, y d) mayor acceso de la población a la
de € (alrededor de 88.000 millones de € si se atención sanitaria, conjuntamente con un in-
suman el gasto sanitario público y el privado), cremento importante de la demanda por su
de los que alrededor de 11.200 millones se des- parte, lo que aumenta el gasto sanitario por un
tinaron a financiar medicamentos adquiridos en mayor uso de los servicios sanitarios por parte
oficina de farmacia, más de 5.000 millones de la sociedad.
en sufragar medicamentos de uso hospitalario, Este constante y progresivo incremento en
y alrededor de 7.000 millones se utilizaron en la los últimos años del gasto sanitario (y, por ende,
financiación de productos y tecnologías sanita- del gasto farmacéutico que representa en estos
rias en general. momentos entre el 25% y el 30% del gasto sani-
En la actualidad, el gasto sanitario repre- tario total, si se valora conjuntamente atención
senta entre el 30%-35% del presupuesto global primaria y asistencia hospitalaria) y las presio-
J.SotoÁlvarez,Evaluacióneconómicademedicamentosytecnologíassanitarias, 9
DOI:10.1007/978-84-940346-6-4_1,(cid:2)SpringerHealthcareIberica,S.L.2012
Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias
nes económicas y de contención de costes en zando adecuadamente (en los pacientes que
nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) ha realmente los necesitan) y si se están finan-
motivado que se hayan comenzado a emplear ciando aquéllos que proporcionan el máximo
métodos que evalúan conjuntamente los resul- de beneficio terapéutico con un coste asociado
tados obtenidos y los costes necesarios para su razonable, asumible y aceptado socialmente,
consecución, en un intento por derivar los recur- ya que de esta manera el coste de oportunidad
sos disponibles a financiar aquellas intervencio- estaría totalmente minimizado para el SNS y
nes sanitarias que consigan mejores beneficios nuestra sociedad. El primer objetivo se va a
terapéuticos con la inversión efectuada. garantizar empleando los datos de eficacia, se-
En este contexto, y dado que los recursos guridad y calidad de los medicamentos y tecno-
existentes son limitados, es necesario gestio- logías sanitarias obtenidas a lo largo de la fase
narlos de la mejor manera, ya que cuando éstos de investigación clínica. Mientras que el se-
se asignan para financiar una opción terapéu- gundo objetivo se logra con el uso de los análi-
tica concreta se pierde la capacidad de poder sis de evaluación económica. En la Tabla I se
emplearlos en costear otra, lo que va a traer detallan las diferentes maneras de evaluar los
consigo un sacrificio llamado coste de oportu- resultados producidos por los medicamentos y
nidad, que no es más que el valor de la mejor tecnologías sanitarias.
opción terapéutica a la que se renuncia cuando La evaluación económica es una disciplina
se elige otra alternativa. O dicho de otro modo, cuya misión es la descripción, análisis y relación
son los resultados que se podrían haber conse- entre los costes (efectos sobre recursos) y los
guido con unos recursos dados y que no se con- resultados clínicos obtenidos (efectos sobre la
siguen porque éstos se han empleado para salud) tras el uso de diferentes opciones tera-
financiar otras opciones terapéuticas (2). péuticas en el manejo de una enfermedad, así
Aunque los recursos empleados en la finan- como su impacto en el SNS, los pacientes y la
ciación de medicamentos y otras tecnologías sociedad. Por lo tanto, son análisis que van a
sanitarias tienen un coste de oportunidad im- ayudar en la asignación de los recursos por
portante para la sociedad en nuestro país (ya parte de los decisores y en la priorización de las
que no están disponibles para sufragar otro tipo opciones terapéuticas a utilizar rutinariamente
de gastos sanitarios, como por ejemplo remo- por parte de los profesionales sanitarios, ba-
delar estructuras hospitalarias, contratar nue- sándose en el concepto de la eficiencia (o coste-
vos facultativos, construir nuevos centros de efectividad). En política sanitaria, una opción
salud u hospitales, etc.), se ha demostrado que terapéutica será eficiente si logra el máximo de
es una inversión positiva, teniendo en cuenta resultados clínicos a partir de unos recursos
que los medicamentos y otras tecnologías sani- dados o si estos resultados obtenidos son, al
tarias son inversiones económicamente renta- menos, tan elevados como el coste de oportu-
bles para los sistemas sanitarios (3,4). nidad, o cuando habiendo comprobado que dos
El dilema actual de nuestro SNS no es tanto alternativas terapéuticas producen resultados
el volumen de recursos que se emplean en similares, se elige la que menos recursos con-
financiar medicamentos y otras tecnologías sume (5). En la Tabla II se describen los diferen-
sanitarias, sino más bien si éstos se están utili- tes tipos de eficiencia existentes.
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Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Tabla I. Evaluación de los efectos de los medicamentos y tecnologías
sanitarias
Eficacia
Se refiere a los efectos producidos en las condiciones experimentales, un tanto artificiales, del ensayo
clínico explicativo, con criterios estrictos de selección de los pacientes y con seguimientos estrechos
y continuos.
Va a responder a la pregunta de si un nuevo medicamento o tecnología sanitaria puede funcionar.
Efectividad
Hace referencia a los efectos de los medicamentos y tecnologías sanitarias cuando se utilizan en las
condiciones de la práctica médica rutinaria, donde todo tipo de pacientes van a ser tratados con la nueva
opción terapéutica, donde los pacientes toman otros tratamientos y van a presentar varias patologías
a la vez, y donde el cumplimiento terapéutico va a ser bajo.
Va a responder a la pegunta de si una alternativa terapéutica funciona en las condiciones de uso rutinario
del mundo real, y se evalúa a través de los estudios pragmáticos o naturalísticos.
Eficiencia
Expresa la relación entre los resultados en salud obtenidos y los costes necesarios para su consecución.
Va a responder a la pregunta de si el empleo de una determinada intervención sanitaria va a compensar
desde el punto de vista económico.
disponibilidad
Representa la capacidad presupuestaria del ente financiador para poder cubrir los gastos derivados de la
utilización de la nueva opción terapéutica de manera rutinaria en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Para su conocimiento, es necesario efectuar análisis de impacto presupuesto.
Los métodos de investigación de los que se mizar la ganancia en salud en los pacientes y la
nutre la evaluación económica están tomados sociedad, minimizando el coste de oportunidad
de diferentes áreas: medicina basada en la evi- en el que se puede incurrir dentro de un con-
dencia, economía de la salud, epidemiología texto de recursos limitados.
clínica, estadística, investigación clínica, farma- Es necesario recalcar que para que una alter-
cología y ciencias sociales (6). nativa terapéutica sea eficiente frente a otros
Esta área de conocimiento adopta y aplica tratamientos, es condición sine qua non ser tan
los principios y la metodología de la economía eficaz y segura como éstos o incluso más, así
de la salud al campo de la política sanitarias, en como presentar un buen grado de efectividad,
concreto a la oferta y la demanda de medica- por lo que la eficiencia es el último eslabón de
mentos y otras tecnologías sanitarias, y va a la cadena de evaluación de los medicamentos y
tener un papel muy preponderante a la hora de tecnologías sanitarias. Por lo tanto, las evalua-
determinar si una opción terapéutica aporta ciones económicas no sustituyen a otro tipo
valor terapéutico añadido frente a las alternati- de evaluaciones (beneficio/riesgo, seguridad,
vas ya existentes, y si ese valor se justifica en conveniencia, equidad, etc.), sino que comple-
términos de eficiencia (7). De esta manera, las mentan a éstas y sólo deberían efectuarse una
evaluaciones económicas van a ayudar a maxi- vez se haya demostrado que la alternativa en
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