Allgemeine Methoden: Entwurf für Version 5.0

284 Pages·2016·1.8 MB·German

Allgemeine Methoden
Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016
Allgemeine Methoden Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016

Anschrift des Herausgebers:
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen
Im Mediapark 8
50670 Köln
Tel.: [phone]
Fax: [phone]
E-Mail: [email protected]
Internet: www.iqwig.de
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - i -
Allgemeine Methoden Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016

Präambel
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ist eine
Einrichtung der Stiftung für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Das
IQWiG ist ein fachlich unabhängiges, wissenschaftliches Institut. Informationen zu Struktur
und Organisation von Stiftung und Institut finden sich auf der Website www.iqwig.de.
Die „Allgemeinen Methoden“ erläutern die gesetzlichen und wissenschaftlichen Grundlagen
des Instituts. Die Aufgaben des Instituts werden hier ebenso dargelegt wie die wissen-
schaftlichen Werkzeuge, die für die Bearbeitung der Institutsprodukte verwendet werden.
Somit leistet das Methodenpapier des Instituts einen wichtigen Beitrag dazu, die Arbeitsweise
des Instituts transparent zu machen.
Die „Allgemeinen Methoden“ richten sich vor allem an Fachwissenschaftlerinnen und
Fachwissenschaftler. Um aber möglichst allen Interessierten einen Zugang zu Informationen
über die Arbeitsweise des Instituts zu verschaffen, haben sich die Autorinnen und Autoren um
Verständlichkeit bemüht. Wie jeder fachwissenschaftliche Text setzen allerdings auch die
„Allgemeinen Methoden“ ein bestimmtes Maß an Vorwissen voraus.
Die „Allgemeinen Methoden“ sollen die Vorgehensweise des Instituts allgemein beschreiben.
Welche konkreten einzelnen Schritte das Institut bei der Bewertung einer bestimmten
medizinischen Maßnahme unternimmt, hängt unter anderem von der jeweiligen Fragestellung
und von der vorhandenen wissenschaftlichen Evidenz ab. Insofern sind die „Allgemeinen
Methoden“ als eine Art Rahmen zu verstehen. Wie der Bewertungsprozess im konkreten
Einzelfall ausgestaltet ist, wird projektspezifisch detailliert dargelegt.
Die Methoden des Instituts werden in der Regel jährlich auf eine notwendige Überarbeitung
hin überprüft, es sei denn, Fehler im Dokument oder wesentliche Entwicklungen legen eine
vorzeitige Aktualisierung nahe. Die projektspezifische Methodik wird auf Basis der zum
jeweiligen Zeitpunkt gültigen Methodenversion festgelegt. Ergeben sich im Projektverlauf
Änderungen des allgemeinen methodischen Vorgehens, wird geprüft, ob das projekt-
spezifische Vorgehen entsprechend anzupassen ist. Um seine Arbeitsweise kontinuierlich
weiterzuentwickeln und zu verbessern, stellt das Institut seine „Allgemeinen Methoden“
öffentlich zur Diskussion. Für die jeweils gültige Fassung gilt das ebenso wie für Entwürfe
der folgenden Versionen.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - ii -
Allgemeine Methoden Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016

Was ist neu?
In der Version 5.0 wurden im Vergleich zur Version 4.2 der „Allgemeinen Methoden“ des
Instituts vom 22.04.2015 kleinere Fehler beseitigt und redaktionelle Änderungen durch-
geführt. Es haben folgende inhaltliche Änderungen stattgefunden:
 Ergänzungen zu HTA-Berichten gemäß § 139b Absatz 5 SGB V in Abschnitt 1.1,
 Verzicht auf die regelhafte Neuveröffentlichung des Berichtsplans nach Anhörung, wenn
keine Änderung des geplanten methodischen Vorgehens nötig war sowie Ergänzung der
Variante der Berichterstellung ohne Anhörung zum Berichtsplan in bestimmten Fällen in
Abschnitt 2.1.1,
 Ergänzungen zu den Bewertungen gemäß § 137h SGB V in den Abschnitten 2.1, 3.4, 3.8
und Kapitel 8,
 Ergänzung des Abschnitts 2.1.6 zu den Bewertungen gemäß § 137h SGB V,
 Ergänzung des Abschnitts 2.1.10 zu HTA-Berichten gemäß § 139b Absatz 5 SGB V,
 Ergänzung des Abschnitts 2.2.1 über die Einbindung von Betroffenen bei der Erstellung
von IQWiG-Produkten,
 Verschiebung der Anmerkungen zum Stellungnahmeverfahren von Abschnitt 2.1.1 in den
neuen Abschnitt 2.2.5,
 Ergänzung des Abschnitts 2.2.7 über die wissenschaftliche Beratung von
Studiensponsoren,
 Ergänzung in Abschnitt 3.1.4 zu Belegen aus einer Studie,
 Ergänzung in Abschnitt 3.5 zur Nutzenbewertung diagnostischer Tests,
 Ergänzung in Abschnitt 3.6 zur Erfassung von Überdiagnosen,
 Ergänzung in Abschnitt 3.8 zu den Grundsätzen der Bewertung hinsichtlich der
Feststellung eines Potenzials,
 grundlegende Überarbeitung von Kapitel 5 zu Leitliniensynopsen und
Versorgungsanalyse,
 Ergänzung des Kapitels 6 über HTA-Berichte gemäß § 139b Absatz 5 SGB V,
 grundlegende Überarbeitung von Kapitel 7 über Gesundheitsinformationen,
 grundlegende Überarbeitung von Kapitel 8 zur Informationsbeschaffung,
 Aktualisierung des Abschnitts 9.1.4 zu Aspekten der Bewertung des
Verzerrungspotenzials,
 Zusammenführung und Aktualisierung der vorherigen Abschnitte zu Subgruppenanalysen
zum neuen Abschnitt 9.3.10,
 Aktualisierung des Abschnitts 9.3.8 zu Meta-Analysen,
 Aktualisierung des Abschnitts 9.3.9 zu indirekten Vergleichen,
 Ergänzung des Abschnitts 9.3.13 zu abhängigen Daten,
 Aktualisierung des Abschnitts 9.4 zu qualitativen Methoden.
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - iii -
Allgemeine Methoden Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016

Inhaltsverzeichnis
Präambel ................................................................................................................................... ii
Was ist neu? ............................................................................................................................. iii
Inhaltsverzeichnis .................................................................................................................... iv
Tabellenverzeichnis ................................................................................................................. xi
Abbildungsverzeichnis ........................................................................................................... xii
Abkürzungsverzeichnis ......................................................................................................... xiii
1 Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen ...................... 1
1.1 Gesetzliche Aufgaben .................................................................................................. 1
1.2 Evidenzbasierte Medizin ............................................................................................ 4
1.2.1 Praktische evidenzbasierte Medizin ....................................................................... 5
1.2.2 Bedeutung von EbM für das Institut ...................................................................... 6
1.2.3 Die Strategien der EbM .......................................................................................... 6
1.2.4 Die Bedeutung der Ergebnissicherheit ................................................................... 7
1.2.5 Die Verbindung von Ergebnissicherheit und Alltagsnähe ..................................... 8
1.2.6 Nutzen im Einzelfall ............................................................................................. 11
1.3 Gesundheitsökonomie ............................................................................................... 11
1.3.1 Bedeutung von Gesundheitsökonomie für das Institut ......................................... 11
1.3.2 Die internationalen Standards der Gesundheitsökonomie .................................... 12
1.3.3 Methodische Standards in der Gesundheitsökonomie .......................................... 14
1.4 Evidenzbasierte Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen ............................ 14
2 Produkte des Instituts ..................................................................................................... 15
2.1 Produktspezifische Verfahrensabläufe ................................................................... 15
2.1.1 Bericht .................................................................................................................. 18
2.1.2 Rapid Report ......................................................................................................... 21
2.1.3 Dossierbewertung ................................................................................................. 22
2.1.4 Kosten-Nutzen-Bewertung nach § 35b SGB V .................................................... 24
2.1.5 Potenzialbewertung .............................................................................................. 26
2.1.6 Bewertung gemäß § 137h SGB V ........................................................................ 27
2.1.7 Addendum ............................................................................................................ 28
2.1.8 Gesundheitsinformationen .................................................................................... 29
2.1.9 Arbeitspapier ........................................................................................................ 31
2.1.10 HTA-Bericht ......................................................................................................... 33
2.2 Generelle Aspekte bei der Produkterstellung ........................................................ 34
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - iv -
Allgemeine Methoden Entwurf für Version 5.0 vom 07.12.2016

2.2.1 Einbindung von Betroffenen in die Erstellung von IQWiG-Produkten ............... 35
2.2.2 Auswahl externer Sachverständiger ..................................................................... 36
2.2.3 Gewährleistung der fachlichen Unabhängigkeit .................................................. 37
2.2.4 Review der Produkte des Instituts ........................................................................ 38
2.2.5 Stellungnahmeverfahren ....................................................................................... 39
2.2.6 Veröffentlichung der Produkte des Instituts ......................................................... 40
2.2.7 Wissenschaftliche Beratung ................................................................................. 41
3 Nutzenbewertung medizinischer Interventionen .......................................................... 42
3.1 Patientenrelevanter medizinischer Nutzen und Schaden ...................................... 42
3.1.1 Definition des patientenrelevanten medizinischen Nutzens bzw. Schadens ........ 42
3.1.2 Surrogate patientenrelevanter Endpunkte............................................................. 44
3.1.3 Ermittlung des Schadens medizinischer Interventionen....................................... 46
3.1.4 Endpunktbezogene Bewertung ............................................................................. 48
3.1.5 Zusammenfassende Bewertung ............................................................................ 53
3.2 Spezielle Aspekte der Nutzenbewertung ................................................................. 54
3.2.1 Auswirkung nicht publizierter Studienergebnisse auf das Fazit .......................... 54
3.2.2 Dramatischer Effekt ............................................................................................. 55
3.2.3 Studiendauer ......................................................................................................... 56
3.2.4 Patientenberichtete Endpunkte ............................................................................. 57
3.2.5 Nutzen und Schaden in kleinen Populationen ...................................................... 57
3.3 Nutzenbewertung von Arzneimitteln ...................................................................... 58
3.3.1 Stellenwert des Zulassungsstatus ......................................................................... 59
3.3.2 Studien zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln ................................................ 60
3.3.3 Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V ................................. 61
3.4 Nichtmedikamentöse therapeutische Interventionen ............................................ 66
3.5 Diagnostische Verfahren .......................................................................................... 67
3.6 Früherkennung und Screening ................................................................................ 72
3.7 Prävention .................................................................................................................. 73
3.8 Potenzialbewertung ................................................................................................... 74
4 Kosten-Nutzen-Bewertung medizinischer Interventionen ........................................... 78
4.1 Einführung ................................................................................................................. 78
4.1.1 Rechtliche Grundlagen für die Kosten-Nutzen-Bewertung nach SGB V ............ 78
4.1.2 Perspektive ........................................................................................................... 78
4.1.3 Zeithorizont .......................................................................................................... 78
4.1.4 Auswahl der Komparatoren .................................................................................. 79
4.1.5 Versorgungspfad .................................................................................................. 79
4.1.6 Modell .................................................................................................................. 80
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - v -
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4.1.7 Spezifische Datenquellen der Gesundheitsökonomie .......................................... 80
4.1.8 Unsicherheit .......................................................................................................... 81
4.1.9 Interpretation der Ergebnisse ................................................................................ 81
4.2 Modellierung.............................................................................................................. 83
4.2.1 Grundlagen ........................................................................................................... 83
4.2.2 Grundsätzliche Aspekte der Modellentwicklung ................................................. 84
4.2.3 Einflussdiagramm und Modellkonzept ................................................................ 85
4.2.4 Datengrundlage .................................................................................................... 85
4.2.5 Auswahl der Modellierungstechnik ...................................................................... 85
4.2.6 Modelldokumentation und Modellvalidierung ..................................................... 86
4.3 Nutzen ........................................................................................................................ 88
4.3.1 Übertragung und Darstellung des Nutzens ........................................................... 89
4.3.2 Endpunkte ............................................................................................................. 89
4.3.3 Maß des Gesamtnutzens ....................................................................................... 89
4.3.4 Datengrundlage .................................................................................................... 93
4.3.5 Unsicherheit und Verteilung von Nutzendaten .................................................... 93
4.4 Kosten ......................................................................................................................... 93
4.4.1 Perspektive und zu berücksichtigende Kosten ..................................................... 93
4.4.2 Abgrenzung der Kosten ........................................................................................ 95
4.4.3 Schritte zur Kostenbestimmung ........................................................................... 97
4.4.4 Datengrundlage .................................................................................................. 100
4.4.5 Unsicherheit und Verteilung von Kostendaten .................................................. 100
4.4.6 Inflationsbereinigung und Diskontierung ........................................................... 101
4.5 Epidemiologische Daten ......................................................................................... 101
4.5.1 Daten .................................................................................................................. 101
4.5.2 Datengrundlage .................................................................................................. 101
4.5.3 Unsicherheit und Verteilung von epidemiologischen Daten .............................. 102
4.6 Ergebnisdarstellung als Effizienzgrenze ............................................................... 102
4.6.1 Definition ............................................................................................................ 102
4.6.2 Verfahrensverlauf ............................................................................................... 102
4.6.3 Konstruktion der Effizienzgrenze ...................................................................... 105
4.6.4 Sonderkonstellationen ........................................................................................ 107
4.7 Unsicherheit (Sensitivitätsanalysen) ...................................................................... 108
4.7.1 Quantifizierung von Unsicherheit ...................................................................... 108
4.7.2 Sensitivitätsanalysen .......................................................................................... 108
4.7.3 Darstellung von Unsicherheit mittels des Net Health Benefit............................ 109
4.8 Ausgaben-Einfluss-Analyse (Budget-Impact-Analyse) ....................................... 109
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4.8.1 Perspektive in der Ausgaben-Einfluss-Analyse ................................................. 110
4.8.2 Zeithorizont in der Ausgaben-Einfluss-Analyse ................................................ 110
4.8.3 Szenarien in der Ausgaben-Einfluss-Analyse .................................................... 110
4.8.4 Population in der Ausgaben-Einfluss-Analyse ................................................... 110
4.8.5 Einzuschließende Kosten in der Ausgaben-Einfluss-Analyse ........................... 110
4.8.6 Ergebnisdarstellung in der Ausgaben-Einfluss-Analyse .................................... 111
4.9 Besonderheiten der Kosten-Nutzen-Bewertung nach § 35b SGB V................... 111
4.9.1 Gesetzliche Anforderungen und Verfahrensablauf ............................................ 111
4.9.2 Der Net Health Benefit zur Berechnung zusatznutzenbasierter
Erstattungspreise ................................................................................................ 112
4.9.3 Sensitivitätsanalysen zur Berechnung zusatznutzenbasierter Erstattungspreise 113
4.9.4 Interquartilsregion als Maß der Streuung für Preisverhandlungen..................... 113
5 Leitliniensynopsen und Versorgungsanalyse .............................................................. 115
5.1 Hintergrund ............................................................................................................. 115
5.2 Identifikation von Versorgungsstandards ............................................................ 115
5.2.1 Evidenzbasierte Leitlinien .................................................................................. 115
5.2.2 Übertragbarkeit auf das deutsche Gesundheitssystem ....................................... 116
5.2.3 Informationsbeschaffung .................................................................................... 116
5.2.4 Bewertung der methodischen Leitlinienqualität ................................................. 116
5.2.5 Strukturierte Aufbereitung und Auswertung von Empfehlungen ...................... 117
5.3 Empfehlungen zu Disease-Management-Programmen ....................................... 119
5.4 Versorgungsanalyse ................................................................................................ 120
5.4.1 Hintergrund ........................................................................................................ 120
5.4.2 Inhaltliche Aspekte einer Versorgungsanalyse .................................................. 121
5.4.3 Ziele einer Versorgungsanalyse ......................................................................... 122
5.4.4 Fragestellungen der Versorgungsanalyse ........................................................... 122
5.4.5 Mögliche Versorgungsparameter ....................................................................... 123
5.4.6 Ablauf einer Versorgungsanalyse ...................................................................... 124
5.4.7 Ebenen der Versorgungsanalyse ........................................................................ 126
5.4.8 Methodische Besonderheiten der Versorgungsanalyse ...................................... 126
5.4.9 Informationsbeschaffung .................................................................................... 127
5.4.10 Bewertung der identifizierten Daten .................................................................. 130
5.4.11 Informationssynthese und -analyse .................................................................... 130
5.4.12 Darstellung und Bewertung der Versorgungsqualität ........................................ 131
6 HTA-Berichte ................................................................................................................. 132
6.1 Hintergrund und Ziel.............................................................................................. 132
6.2 Themensammlung ................................................................................................... 132
6.3 Auswahl der Themen für die HTA-Berichte ........................................................ 132
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6.3.1 Auswahlkriterien ................................................................................................ 133
6.3.2 Prüfung und Gewichtung der Themen ............................................................... 133
6.3.3 Erste Stufe des Auswahlverfahrens: Nominierung von Themen ....................... 133
6.3.4 Zweite Stufe des Auswahlverfahrens: Auswahl von Themen, zu denen HTA-
Berichte erstellt werden ...................................................................................... 134
6.4 Sicherstellung der Qualität der HTA-Berichte .................................................... 134
6.5 Bearbeitung der Themen (HTA-Berichte) ............................................................ 134
6.5.1 Nutzenbewertung ................................................................................................ 135
6.5.2 Gesundheitsökonomie ........................................................................................ 135
6.5.3 Ethik ................................................................................................................... 135
6.5.4 Soziale Aspekte .................................................................................................. 135
6.5.5 Rechtliche Aspekte ............................................................................................. 136
6.5.6 Organisatorische Aspekte ................................................................................... 136
7 Evidenzbasierte Gesundheitsinformation für Bürgerinnen und Bürger ................. 137
7.1 Hintergrund und Ziele ............................................................................................ 137
7.2 Themenauswahl und Identifizierung der Informationsbedürfnisse .................. 138
7.2.1 Themenkatalog gemäß des Generalauftrags ....................................................... 139
7.2.2 Identifizierung der Informationsbedürfnisse / Aufbereitung von
Krankheitserfahrungen ....................................................................................... 139
7.2.3 Patientenwege ..................................................................................................... 140
7.3 Informationsbeschaffung zur Erstellung von Gesundheitsinformationen ........ 142
7.4 Auswahl der Evidenz .............................................................................................. 143
7.5 Auswahl der dargestellten Ergebnisse (Endpunkte) ........................................... 144
7.6 Wahl und Darstellung von Vergleichen ................................................................ 144
7.7 Umgang mit Zahlen und Risikoangaben .............................................................. 145
7.8 Berücksichtigung von Alters- und Geschlechtsunterschieden ............................ 146
7.9 Anpassung an die Zielgruppe ................................................................................ 147
7.9.1 Beteiligung von Betroffenen .............................................................................. 147
7.9.2 Nicht öffentliches Stellungnahmeverfahren ....................................................... 148
7.9.3 Nutzertestung ...................................................................................................... 148
7.9.4 Kommentare von Nutzerinnen und Nutzern ...................................................... 148
7.9.5 Informationszugang und Barrierefreiheit ........................................................... 149
7.10 Sachlich angemessene Darstellung ........................................................................ 149
7.11 Ableitung von Bewertungen und Empfehlungen ................................................. 149
7.12 Vorgehen bei der Erstellung von Entscheidungshilfen ....................................... 149
7.13 Transparenz über Verfasser und Herausgeber .................................................... 150
7.14 Darlegung von Interessenkonflikten ..................................................................... 150
7.15 Beschreibung der typischen Formate und Inhalte ............................................... 150
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7.15.1 Ergänzende Formate ........................................................................................... 151
7.15.2 Erfahrungsberichte ............................................................................................. 151
7.15.3 Website ............................................................................................................... 153
7.16 Aktualisierung der Inhalte ..................................................................................... 154
7.17 Aktualisierung der Methoden von gesundheitsinformation.de .......................... 154
8 Informationsbeschaffung .............................................................................................. 155
8.1 Umfassende Informationsbeschaffung .................................................................. 155
8.1.1 Suche in bibliografischen Datenbanken ............................................................. 156
8.1.2 Suche in Studienregistern ................................................................................... 159
8.1.3 Herstelleranfragen .............................................................................................. 160
8.1.4 Weitere Suchquellen und -techniken .................................................................. 161
8.2 Fokussierte Informationsbeschaffung ................................................................... 162
8.2.1 Suche nach systematischen Übersichten ............................................................ 163
8.2.2 Suche nach qualitativer Forschung ..................................................................... 164
8.2.3 Suche für gesundheitsökonomische Fragestellungen ......................................... 164
8.2.4 Suchen zu Addenda von § 137e- oder § 137h-Bewertungen ............................. 164
8.2.5 Überprüfung der Vollständigkeit eines Studienpools ........................................ 165
8.3 Orientierende Recherchen ..................................................................................... 165
8.4 Suche nach Leitlinien zur Erstellung von Leitliniensynopsen ............................ 166
8.5 Prüfung der Informationsbeschaffung.................................................................. 166
9 Informationsbewertung ................................................................................................. 168
9.1 Qualitätsbewertung von Einzelstudien ................................................................. 168
9.1.1 Kriterien zum Einschluss von Studien ............................................................... 168
9.1.2 Zusammenhang zwischen Studientyp / -art und Fragestellung .......................... 169
9.1.3 Rangordnung verschiedener Studienarten / Evidenzgrade ................................. 169
9.1.4 Aspekte der Bewertung des Verzerrungspotenzials ........................................... 170
9.1.5 Interpretation von kombinierten Endpunkten ..................................................... 173
9.1.6 Bewertung der Konsistenz von Daten ................................................................ 174
9.2 Berücksichtigung systematischer Übersichten ..................................................... 175
9.2.1 Einordnung systematischer Übersichten ............................................................ 175
9.2.2 Nutzenbewertung auf Basis systematischer Übersichten ................................... 176
9.2.3 Berücksichtigung publizierter Meta-Analysen ................................................... 178
9.3 Spezielle biometrische Aspekte .............................................................................. 179
9.3.1 Darstellung von Effekten und Risiken ............................................................... 179
9.3.2 Beurteilung statistischer Signifikanz .................................................................. 180
9.3.3 Beurteilung klinischer Relevanz......................................................................... 181
9.3.4 Bewertung subjektiver Endpunkte bei offenen Studiendesigns ......................... 184
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