hémophilie b : actualités et perspectives thérapeutiques

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TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)
UNIVERSITÉ CLAUDE BERNARD -LYON 1
FACULTÉ DE PHARMACIE
INSTITUT DES SCIENCES PHARMACEUTIQUES ET BIOLOGIQUES

2013 THÈSE n°3

THÈSE

Pour le DIPLÔME D’ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE
Présentée et soutenue publiquement le 10 janvier 2013

Par

Mr TAILHEFER Hugo
Né le 12 octobre 1987
à Montpellier (34)

*****

HÉMOPHILIE B : ACTUALITÉS ET PERSPECTIVES THÉRAPEUTIQUES

*****

JURY

Madame VINCIGUERRA Christine, Professeur
Madame CHAMOUARD Valérie, Docteur en Pharmacie
Madame MEUNIER Sandrine, Docteur en Médecine
Monsieur NOUGIER Christophe, Docteur en Pharmacie
Monsieur GIROLLET Thibaut, Docteur en Pharmacie

TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)
UNIVERSITE CLAUDE BERNARD LYON 1

 Président de l’Université M. François-Noël GILLY
 Vice-Président du Conseil d’Administration M. Hamda BEN HADID
 Vice-Président du Conseil Scientifique M. Germain GILLET
 Vice-Président du Conseil des Etudes et de la Vie Universitaire M. Philippe LALLE

Composantes de l’Université Claude Bernard Lyon 1

SANTE

 UFR de Médecine Lyon Est Directeur : M. Jérôme ETIENNE
 UFR de Médecine Lyon Sud Charles Mérieux Directeur : Mme Carole BURILLON
 Institut des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques Directrice : Mme Christine VINCIGUERRA
 UFR d'Odontologie Directeur : M. Denis BOURGEOIS
 Institut des Techniques de Réadaptation Directeur : M. Yves MATILLON
 Département de formation et centre de recherche Directeur : M. Pierre FARGE
en Biologie Humaine

SCIENCES ET TECHNOLOGIES

 Faculté des Sciences et Technologies Directeur : M. Fabien DE MARCHI
 UFR de Sciences et Techniques des Directeur : M. Claude COLLIGNON
Activités Physiques et Sportives (STAPS)
 Ecole Polytechnique Universitaire de Lyon (ex ISTIL) Directeur : M. Pascal FOURNIER
 I.U.T. LYON 1 Directeur : M. Christophe VITON
 Institut des Sciences Financières et d'Assurance (ISFA) Directrice : Mme Véronique MAUME-DESCHAMPS
 I.U.F.M. Directeur : M. Alain MOUGNIOTTE

Octobre 2012

TAIlHEFER Hugo
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UNIVERSITE CLAUDE BERNARD LYON 1
ISPB -Faculté de Pharmacie Lyon

Directrice : Madame la Professeure Christine VINCIGUERRA

Directeurs Adjoints : Madame Stéphanie BRIANCON
Monsieur Philippe LAWTON
Monsieur Pascal NEBOIS
Madame Stéphanie SENTIS
Monsieur Michel TOD

Directrice Administrative : Madame Patricia SILVEIRA

LISTE DES DEPARTEMENTS PEDAGOGIQUES

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE DE SCIENCES PHYSICO-CHIMIQUE ET PHARMACIE GALENIQUE

 CHIMIE ANALYTIQUE, GENERALE, PHYSIQUE ET MINERALE
Monsieur Jean-François SABOT (Pr)
Monsieur Alain BANNIER (MCU)
Monsieur Philippe BERNARD (MCU)
Madame Julie-Anne CHEMELLE (MCU)
Monsieur Raphaël TERREUX (MCU – HDR)
Monsieur Pierre TOULHOAT (Pr - PAST)

 PHARMACIE GALENIQUE -COSMETOLOGIE
Madame Stéphanie BRIANCON (Pr)
Madame Françoise FALSON (Pr)
Monsieur Hatem FESSI (Pr)
Madame Joëlle BARDON (MCU - HDR)
Madame Marie-Alexandrine BOLZINGER (MCU - HDR)
Madame Sandrine BOURGEOIS (MCU)
Madame Ghania HAMDI-DEGOBERT (MCU)
Monsieur Plamen KIRILOV (MCU)
Monsieur Fabrice PIROT (MCU - PH - HDR)
Monsieur Patrice SEBERT (MCU - HDR)

 BIOPHYSIQUE
Monsieur Richard COHEN (PU – PH)
Madame Laurence HEINRICH (MCU)
Monsieur David KRYZA (MCU – PH)
Madame Sophie LANCELOT (MCU - PH)
Monsieur Cyril PAILLER-MATTEI (MCU)

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE PHARMACEUTIQUE DE SANTE PUBLIQUE

 DROIT DE LA SANTE
Monsieur François LOCHER (PU – PH)
Madame Valérie SIRANYAN (MCU)

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 ECONOMIE DE LA SANTE
Madame Nora FERDJAOUI MOUMJID (MCU)
Monsieur Hans-Martin SPÄTH (MCU)
Madame Carole SIANI (MCU – HDR)

 INFORMATION ET DOCUMENTATION
Monsieur Pascal BADOR (MCU - HDR)

 HYGIENE, NUTRITION, HYDROLOGIE ET ENVIRONNEMENT
Madame Joëlle GOUDABLE (PU – PH)

 DISPOSITIFS MEDICAUX
Monsieur Gilles AULAGNER (PU – PH)
Monsieur Daniel HARTMANN (Pr)

 QUALITOLOGIE – MANAGEMENT DE LA QUALITE
Madame Alexandra CLAYER-MONTEMBAULT (MCU)
Monsieur François COMET (MCU)
Monsieur Vincent GROS (MCU PAST)
Madame Pascale PREYNAT (MCU PAST)

 MATHEMATIQUES – STATISTIQUES
Madame Claire BARDEL-DANJEAN (MCU)
Madame Marie-Aimée DRONNE (MCU)
Madame Marie-Paule PAULTRE (MCU - HDR)

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE SCIENCES DU MEDICAMENT

 CHIMIE ORGANIQUE
Monsieur Pascal NEBOIS (Pr)
Madame Nadia WALCHSHOFER (Pr)
Monsieur Zouhair BOUAZIZ (MCU - HDR)
Madame Christelle MARMINON (MCU)
Madame Sylvie RADIX (MCU -HDR)
Monsieur Luc ROCHEBLAVE (MCU - HDR)

 CHIMIE THERAPEUTIQUE
Monsieur Roland BARRET (Pr)
Monsieur Marc LEBORGNE (Pr)
Monsieur Laurent ETTOUATI (MCU - HDR)
Monsieur Thierry LOMBERGET (MCU - HDR)
Madame Marie-Emmanuelle MILLION (MCU)

 BOTANIQUE ET PHARMACOGNOSIE
Madame Marie-Geneviève DIJOUX-FRANCA (Pr)
Madame Anne-Emmanuelle DE BETTIGNIES (MCU)
Madame Isabelle KERZAON (MCU)
Monsieur Serge MICHALET (MCU)

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 PHARMACIE CLINIQUE, PHARMACOCINETIQUE ET EVALUATION DU MEDICAMENT
Madame Roselyne BOULIEU (PU – PH)
Madame Magali BOLON-LARGER (MCU - PH)
Madame Céline PRUNET-SPANO (MCU)
Madame Catherine RIOUFOL (MCU - PH)

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE DE PHARMACOLOGIE, PHYSIOLOGIE ET TOXICOLOGIE

 TOXICOLOGIE
Monsieur Jérôme GUITTON (PU – PH)
Monsieur Bruno FOUILLET (MCU)
Madame Léa PAYEN (MCU -HDR)
Monsieur Sylvain GOUTELLE (AHU)

 PHYSIOLOGIE
Monsieur Christian BARRES (Pr)
Monsieur Daniel BENZONI (Pr)
Madame Kiao Ling LIU (MCU)
Monsieur Ming LO (MCU - HDR)

 PHARMACOLOGIE
Monsieur Bernard RENAUD (Pr)
Monsieur Michel TOD (PU – PH)
Monsieur Luc ZIMMER (PU – PH)
Madame Bernadette ASTIER (MCU - HDR)
Monsieur Roger BESANCON (MCU)
Madame Evelyne CHANUT (MCU)
Monsieur Nicola KUCZEWSKI (MCU)
Madame Dominique MARCEL-CHATELAIN (MCU - HDR)
Monsieur Olivier CATALA (Pr PAST)
Monsieur Pascal THOLLOT (MCU PAST)

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE DES SCIENCES BIOMEDICALES A

 IMMUNOLOGIE
Monsieur Jacques BIENVENU (PU – PH)
Madame Cécile BALTER-VEYSSEYRE (MCU - HDR)

 HEMATOLOGIE ET CYTOLOGIE
Madame Christine TROUILLOT-VINCIGUERRA (PU - PH)
Madame Brigitte DURAND (MCU - PH)
Monsieur Olivier ROUALDES (AHU)

 MICROBIOLOGIE ET MYCOLOGIE FONDAMENTALE ET APPLIQUEE AUX BIOTECHNOLOGIE INDUSTRIELLES
Monsieur Patrick BOIRON (Pr)
Madame Ghislaine DESCOURS (AHU)
Monsieur Jean FRENEY (PU – PH)
Madame Florence MORFIN (PU – PH)

TAIlHEFER Hugo
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Monsieur Didier BLAHA (MCU)
Madame Anne DOLEANS JORDHEIM (MCU)
Madame Emilie FROBERT (MCU - PH)
Madame Véronica RODRIGUEZ-NAVA (MCU)

 PARASITOLOGIE, MYCOLOGIE MEDICALE
Madame Anne-Françoise PETAVY (Pr)
Madame Nathalie ALLIOLI (MCU)
Madame Samira AZZOUZ-MAACHE (MCU - HDR)
Monsieur Philippe LAWTON (MCU - HDR)

DEPARTEMENT PEDAGOGIQUE DES SCIENCES BIOMEDICALES B

 BIOCHIMIE – BIOLOGIE MOLECULAIRE - BIOTECHNOLOGIE
Madame Pascale COHEN (Pr)
Monsieur Alain PUISIEUX (PU - PH)
Monsieur Karim CHIKH (MCU - PH)
Madame Carole FERRARO-PEYRET (MCU - PH)
Madame Caroline MOYRET-LALLE (MCU – HDR)
Madame Angélique MULARONI (MCU)
Madame Stéphanie SENTIS (MCU)
Monsieur Olivier MEURETTE (MCU)
Monsieur Benoit DUMONT (AHU)

 BIOLOGIE CELLULAIRE
Monsieur Michel PELANDAKIS (MCU - HDR)

 INSTITUT DE PHARMACIE INDUSTRIELLE DE LYON
Monsieur Philippe LAWTON (MCU - HDR)
Madame Angélique MULARONI (MCU)
Monsieur Patrice SEBERT (MCU – HDR)
Madame Valérie VOIRON (MCU - PAST)

 Assistants hospitalo-universitaires sur plusieurs départements pédagogiques
Madame Emilie BLOND
Madame Christelle MOUCHOUX
Madame Florence RANCHON

 Attachés Temporaires d’Enseignement et de Recherche (ATER)
Monsieur Eyad AL MOUAZEN 85ème section
Monsieur Boyan GRIGOROV 87ème section
Madame Faiza LAREDJ 85ème section
Monsieur Waël ZEINYEH 86ème section

Pr : Professeur
PU-PH : Professeur des Universités, Praticien Hospitalier
MCU : Maître de Conférences des Universités
MCU-PH : Maître de Conférences des Universités, Praticien Hospitalier
HDR : Habilitation à Diriger des Recherches
AHU : Assistant Hospitalier Universitaire
PAST : Personnel Associé Temps Partiel

TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)
REMERCIEMENTS

A MON JURY
Madame Christine Vinciguerra,
Merci de m’avoir fait l’honneur de diriger cette thèse et d’en présider le jury.
Merci de votre passion, de votre engagement, de votre disponibilité malgré vos responsabilités,
de votre bonne humeur communicative et de tout le temps passé dans la direction de cette thèse.
Merci d’avoir été une enseignante remarquable mais aussi une directrice de thèse exceptionnelle.
Merci de mettre toutes vos qualités au service de l’université, de l’ISPB et de ses étudiants.

Madame Valérie Chamouard,
Vous me faites l’honneur de votre présence au sein de ce jury.
Merci pour vos conseils avisés et toujours positifs lors de nos rencontres.
Merci de m’avoir fait partager votre expérience dans les traitements de l’hémophilie.
Soyez assurée de ma sincère reconnaissance.

Madame Sandrine Meunier,
Vous me faites l’honneur de votre présence au sein de ce jury.
Merci de m’avoir permis d’assister à certaines de vos consultations au CRTH.
Merci de vos conseils, de votre bonne humeur, de votre disponibilité et de votre modestie.
Veuillez trouver ici le témoignage de mon profond respect.

Monsieur Christophe Nougier,
Vous me faites l’honneur de votre présence au sein de ce jury.
Merci de votre accueil et de votre encadrement bienveillant lors de mon stage dans le service d’hémostase.
Merci de votre sincérité, de votre confiance, de votre amitié et de tout ce que vous m’avez enseigné.
Vous savez toute ma reconnaissance.

Monsieur Thibaut Girollet,
Vous me faites l’honneur de votre présence au sein de ce jury,
Merci pour vos conseils dans le cadre de cette thèse.
Merci de cette amitié sincère empreinte de respect, de franchise et de valeurs partagées qui nous a
menés aux quatre coins de la France pour représenter les étudiants lyonnais.

TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)
Mes remerciements vont également à ...

Mesdames Angèle Garcia et Marie Gineste,
Merci de vos conseils avisés.
Merci pour toute l’expérience du vécu de la maladie et du traitement que vous m’avez enseignée.
Merci de m’avoir permis d’assister au traitement et à l’apprentissage de l’auto-traitement chez les patients.

Madame Anne Lienhart et Monsieur Claude Négrier
Merci de m’avoir permis d’assister à certaines de vos consultations au CRTH.
Merci d’avoir bien voulu partager avec moi votre expérience de soignants.

L’équipe du Centre de Documentation et d’Information Pharmaceutique de la pharmacie centrale,
et l’équipe du service d’hémostase et du CRTH de l’Hôpital Édouard Herriot, et leurs internes
Monique, Anne, Xavier, Stephan, Camille, Zeynep, Sylvie, Frédéric, Mathilde, Lucia, Yesim, Yoann,
Brigitte, Héléna, Christine, Anne-Sylvie, Cathy, Muriel, Ghislain, Domitille, Clément

Merci pour votre bonne humeur, votre bienveillance et votre passion.
Ça a été un plaisir de travailler à vos côtés.

TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)
A MA FAMILLE

A mes parents,
Merci de votre éducation, de votre confiance, de vos conseils et de votre amour.
Merci de m’avoir permis d’étudier et de faire mes choix de vie sans contraintes,
Merci d’être les parents exceptionnels que vous êtes.
Merci d’avoir pris le temps de relire cette thèse.

A ma petite sœur,
Je t’aime et je te protégerais toujours comme « ma princesse », dans la cour d’école et dans la vie.
J’espère que tu prendras confiance en toi. Tout le chemin déjà parcouru, tous tes engagements et ton
travail ne méritent que respect, admiration et succès.

A mes grands frères,
Merci à vous deux pour m’avoir enseigné la vie à votre façon, pour tous les bons moments passés, pour votre
bienveillance et pour la fraternité qui nous unit et nous rapprochera encore je l’espère dans l’avenir.
Je vous souhaite tous les bonheurs que vous méritez dans votre vie, personnelle et professionnelle.

A mes grand-mères,
qui nous ont quittés durant la rédaction de cette thèse
Merci de votre amour, de votre bienveillance et de votre sagesse,
merci pour les valeurs de vie que vous m’avez enseignées et qui me guident à chaque pas.
J’espère que vous auriez été fières de ce travail et de mon parcours de vie.
Je ne vous oublie pas.

A mes grands-pères,
Merci pour tous vos conseils et le partage de vos expériences de vie toujours très enrichissant.

A ma famille et à celle de ma marraine,
Merci pour tous ces moments inoubliables passés ensemble lors des fêtes ou des vacances.
Pour tout cet amour réciproque qui nous unit et ces anecdotes mémorables qui font la vie d’une famille.

Et enfin un MERCI particulier à Clémentine,
pour tout l’amour que tu me donnes chaque jour,
pour la femme admirable que tu es, pour ta sincérité et ton attention constante aux gens que tu aimes,
pour toutes ces raisons qui me rendent heureux et incroyablement fier d’être à tes côtés
et de t’aimer chaque jour.

TAIlHEFER Hugo
(CC BY-NC-ND 2.0)